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公司动态

  • 2024年01月08日 澳门永利娱场官方网

    临床进展 | 全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

    当地时间2024年1月8日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业澳门永利娱场官方网(上海)宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的研究者发起的临床试验(IIT)研究成功治愈首位患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月。治疗后8周,患者的胎儿血红蛋白浓度上升至~95 g/L,比例上升至~81%,表达胎儿血红蛋白的F细胞比例上升至~80%。截至报道日期,该患者总血红蛋白浓度稳定至130 g/L以上,现已回归到正常生活中。这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。

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  • 2023年12月04日 医药观澜

    【医药观澜】专访澳门永利娱场官方网CEO牟晓盾 | “化刀为笔”,这种新型基因编辑疗法有何魔力?

    “如果把CRISPR/Cas9技术比作‘一把剪刀’,那么碱基编辑技术就是‘一支笔’。与CRISPR/Cas9必须要剪断DNA双链才能进行编辑不同,碱基编辑技术能在保证DNA双链完整性的同时就对错误的碱基进行校正,不仅实现了‘化刀为笔’的精确修复,也确保了高效编辑和安全性。”澳门永利娱场官方网首席执行官(CEO)牟晓盾博士在日前接受药明康德内容团队采访时介绍道。

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  • 2023年11月29日 澳门永利娱场官方网

    奖项荣誉 | 澳门永利娱场官方网入围2023年上海市高价值专利运营大赛二十强并荣获专利运营标杆奖

    近日,2023上海市高价值专利运营大赛(以下简称“2023上高赛”)决赛暨颁奖典礼在上海国寿会议中心顺利举行。经过大赛专家团队评议,上海科技大学&澳门永利娱场官方网的专利项目《以变形式碱基编辑器(tBE)为核心的临床应用转化》入围2023年上海市高价值专利运营大赛二十强,并荣获专利运营标杆奖。

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  • 2023年11月24日 澳门永利娱场官方网

    亮点 | 澳门永利娱场官方网与合作者在Cell Stem Cell上发表基于变形式碱基编辑器tBE治疗β-血红蛋白病的新策略

    2023年11月20日,国际学术期刊Cell Stem Cell杂志在线发表了澳门永利娱场官方网与来自上海科技大学、武汉大学、复旦大学、复旦大学附属儿科医院的合作研究团队共同完成的研究成果“Base editing of the HBG promoter induces potent fetal hemoglobin expression with no detectable off-target mutations in human HSCs”,报道了一种基于变形式碱基编辑器tBE的β-血红蛋白病基因治疗新策略。

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  • 2023年11月18日 学术经纬

    消除脱靶效应!从预料之外的实验结果,研发新一代碱基编辑工具 | 专访上科大陈佳教授

    药明康德内容团队推出细胞和基因疗法系列科学讲座,邀请细胞和基因疗法领域具有影响力的学者,通过视频讲座从各自角度深度解读前沿科学进展、呈现对领域发展的深刻洞见,共同推动创新疗法的研究进展、加速为全球患者带来突破。 在本期视频讲座中,我们邀请到上海科技大学生命科学与技术学院教授、基因编辑中心主任陈佳教授,为我们分享“新型碱基编辑技术的开发与应用”。

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  • 2023年11月01日 澳门永利娱场官方网

    奖项荣誉 | 澳门永利娱场官方网荣获2023年度精准医学研究与产业转化项目路演优胜项目

    澳门永利娱场官方网作为一家专注于利用自主研发的创新型碱基编辑技术开发突破性精准疗法的生物医药科技公司,凭借“一次治疗,终身治愈”人类疑难疾病的临床应用潜能,获得专家们的肯定,荣获2023年度精准医学研究与产业转化项目路演的优胜项目。

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  • 2023年10月25日 澳门永利娱场官方网

    奖项荣誉 | 澳门永利娱场官方网荣登“2023中国生物医药领跑者100”榜单

    2023年10月16日-20日,2023上海国际生物医药产业周在上海举行。由上海市生物医药产业促进中心联合普华永道、上海科创集团、医耘科技、第一财经发起的“2023中国生物医药领跑者100榜单”在会上重磅发布。凭借自主研发的创新型碱基编辑技术,及其彻底治愈人类疑难疾病的临床应用潜能,澳门永利娱场官方网在生物医药创新药领域脱颖而出,荣登“2023中国生物医药领跑者100”榜单。

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  • 2023年10月17日 澳门永利娱场官方网

    会议邀请 | 澳门永利娱场官方网应用tBE开发的精准疗法将在第18届ASCAT年会进行报告

    2023年10月17日,专注于将创新型碱基编辑技术转化为精准基因疗法的澳门永利娱场官方网(以下简称“澳门永利娱场官方网”)宣布,澳门永利娱场官方网基于自主研发的高精准变形式碱基编辑器(transformer Base Editor,tBE)开发的精准基因疗法的研究成果将亮相2023年第18届ASCAT年会(the 18th Academy for Sickle Cell and Thalassaemia Conference),并将以口头报告形式公布最新研发数据和管线进展。

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