12月29日，由人民网主办的“2022人民财经高峰论坛”在北京举行。2022年压轴大奖“第十九届人民匠心奖”获奖名单在论坛上正式发布。“澳门永利娱场官方网的变形式碱基编辑器tBE”凭借其可在全基因组和全转录组范围内实现更高编辑效率和更好安全性，有望彻底治愈单碱基遗传性疾病的新兴生物技术优势，获得了评审专家的高度认可，与阿里云、高通等20家拥有高新技术的企业共同获评“匠心技术奖”，澳门永利娱场官方网也成为获得该奖项的唯一一家生物科技医药公司。

人民匠心奖是由人民网主办，旨在评选各行业、各领域优质的产品、技术、服务与解决方案，以表彰高质量发展的优秀企业，关注中国高质量产品、弘扬企业家精神和工匠精神，是业内最有影响力的评选活动之一，目前已成功举办十九届。

本届人民匠心奖旨在发挥范本价值，激发各类市场主体活力，以实际行动贯彻落实党的二十大精神，以更昂扬的姿态团结奋进新征程，推动经济社会高质量发展。匠心聚，百业兴。党的二十大报告提出，高质量发展是全面建设社会主义现代化国家的首要任务。步入新征程，要推动质量变革、效率变革、动力变革，实现经济社会高质量发展，“执着专注、精益求精、一丝不苟、追求卓越”的匠心精神将是重要引领力量。

作为本次获奖范本，澳门永利娱场官方网自主研发的变形式碱基编辑技术（tBE）已于2022年7月正式获得美国专利商标局专利授权，成为首个获得海外授权的中国原创的碱基编辑工具专利。目前，澳门永利娱场官方网正在将该项技术进行临床转化，不仅基于以变形式碱基编辑技术tBE为代表的碱基编辑系统搭建了融合多治疗领域的新药发现平台，还建立了靶点筛选、Pre-IND和符合国际药监标准的CMC平台，并成功以成熟的分子类型和CMC工艺构建和表达了原创的tBE碱基编辑器，通过体外细胞编辑和体内递送（LNP和AAV）方式均已经开展动物研究，且得到了安全性和有效性验证。同时，tBE技术在更广泛的疾病领域展示了其强大的潜力，包括罕见病、T细胞工程改造、传染性疾病和免疫肿瘤领域等。tBE技术针对这些领域的潜在靶点都展示出高水平的编辑效率，没有产生任何脱靶现象。

▲ 澳门永利娱场官方网变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）

澳门永利娱场官方网已经针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病布局了近10条管线，其中首条针对单碱基遗传病输血依赖型重症β-地中海贫血的研发管线预计将于2023年申报临床试验。澳门永利娱场官方网将利用前沿生物技术开发突破性精准碱基编辑疗法，服务中国健康战略发展需要，从遗传病和罕见病开始，扩展到非遗传病和常见病，尽早造福全球病患。